Onderzoek 'Op weg naar therapie op maat voor SMA' volledig gefinancieerd!

Dankzij de fantastische inzet van alle vrijwilligers en actievoerders is het onderzoek ‘Op weg naar therapie op maat voor SMA’ van dr. Ewout Groen uit het SMA Expertisecentrum in Utrecht volledig gefinancieerd. In dit onderzoek willen we uiteindelijk kunnen voorspellen wat het effect zal zijn van medicijnen. Met de komst van nieuwe medicijnen voor SMA is het nu erg belangrijk om na te gaan of mensen verschillend op deze medicijnen reageren en waarom dit zo is. Zo kan per persoon de meest effectieve behandeling gekozen worden!

Nieuw onderzoek

Het onderzoek waar we nu voor gaan sparen is dat van onderzoeker en kinderfysiotherapeut dr. Bart Bartels uit het SMA Expertisecentrum in Utrecht. Zijn doel is om zeer gevoelige test te ontwikkelen die bij alle mensen met SMA kan worden ingezet om het effect van (nieuwe) medicijnen en behandelingen aan te tonen.

Waarom is dit belangrijk?

In de afgelopen jaren zijn verschillende medicijnen beschikbaar gekomen waarmee de achteruitgang bij SMA vertraagd of gestopt kan worden. Bij jonge kinderen hebben deze medicijnen vaak een duidelijk effect: kinderen leren bijvoorbeeld eerder lopen en hebben een betere levensverwachting. Bij oudere kinderen en volwassenen kunnen de medicijnen ook goed werken. Mensen met SMA noemen bijvoorbeeld dat ze langer hun rolstoel kunnen besturen, beter kunnen kauwen en meer energie hebben. Maar deze effecten zijn op dit moment moeilijk ‘objectief’ aan te tonen, terwijl dit wel ontzettend belangrijk is. Bijvoorbeeld om aan te tonen dat een (nieuw) medicijn werkt en daarom vergoed moet worden. Met de ontwikkeling van een zeer gevoelige test – of uitkomstmaat – kunnen we voorkomen dat nieuwe medicijnen uiteindelijk niet beschikbaar komen of vroegtijdig met de behandeling wordt gestopt.